Generelle kommentarer

Vi viser til det tilsendte strategiutkastet og takker for at vi har fått muligheten til å bidra med innspill i utarbeidelsen av strategien gjennom deltakelse i tre arbeidsgrupper og i referansegruppen. Kreftforeningen er positive til at Helsedirektoratet følger opp den nasjonale utredningen fra 2014 om persontilpasset medisin. Oppfølgingen av denne utredningen er en lagelig og nødvendig forutsetning for å kunne tilrettelegge for innføring av persontilpasset medisin i helsetjenesten generelt og kreftbehandling spesielt. Selv om vi er enige med direktoratet på flere områder er vi skuffet over at strategien ikke fremmer mer ambisiøse mål og tiltak som er tydeligere på barrierer og konkrete løsninger.

I den gjeldende kreftstrategien, Sammen – mot kreft Nasjonal kreftstrategi 2013-2017, er ett av målene å gjøre Norge til et foregangsland innen kreftbehandling. Vi skal være blant de landene som har høyest overlevelse og lavest dødelighet. På kreftområde er utkastet etter vårt syn et steg tilbake sammenlignet med kreftstrategiens mål, og dagens praksis knyttet til persontilpasset medisin.

Den nasjonale utredningen fra 2014 fremhevet tre sykdomsområder som spesielt aktuelle for innføring av en persontilpasset behandlingsstrategi: kreft, sjeldne arvelige sykdommer og infeksjonssykdommer. Vi savner konkrete forslag i utkastet til hvordan disse tre områdene skal følges opp. Kreft er en av sykdommene der persontilpasset medisin har kommet lengst når det gjelder forskning og innovasjon, og vi mener derfor det er fornuftig og bygge videre på dette i strategien. 

Strategien tar i for liten grad inn hensyn til at persontilpasset medisin representerer en biologisering og digitalisering av området, som trolig vil revolusjonere helsetjenesten. Det bør være et mål at persontilpasset medisin blir et prioritert helsetema. 

Vi har forståelse for at det er økonomiske begrensninger i helsetjenestene. Likevel mener vi at strategien ikke kan la kostnadsspørsmålet bli førende for de visjoner vi har på området. Skal Helseminister Bent Høies visjon om pasientenes helsetjeneste bli en realitet, er det behov for en annen innsats innen persontilpasset behandling enn det strategien legger opp til. 

Vi mener at et nasjonalt løft og utvikling av persontilpasset medisin ikke lar seg gjennomføre med finansiering innen helseforetakenes eksisterende budsjettrammer. Det er behov for tilførsel av friske midler til forskning, kompetansebygging og investering i teknologi og infrastruktur og som sikrer pasienter lik tilgang til persontilpasset medisin, uavhengig av geografisk tilhørighet og samfunnslag. Økt satsing på persontilpasset behandling kan også bidra til økonomiske innsparinger på sikt ved at vi slutter å gi behandling som ikke har effekt for enkelt pasienter.  

Visjonen «helsetjenester til den enkelte pasient» er etter vårt syn for generell, og bidrar ikke til å synliggjøre hvilke muligheter molekylærbiologiske/genetiske data gir i forhold til presis diagnostikk og presis/målrettet behandling. En mer presis visjon vil kunne være «helsetjenester tilpasset den enkeltes individuelle biologiske forhold». 

En av de største utfordringen som strategien må hanskes med er at persontilpasset medisin vanskelig lar seg praktisere uten at gjeldende lover/regler og prosedyrer og verktøy tilpasses denne medisinske modellens egenart. 

Utvikling av persontilpasset kreftbehandling

En nasjonal satsing med formål utvikling og implementering av persontilpasset medisin bør ha mål om å legge til rette for forskning og innovasjon, og å støtte pasienters tilgang til persontilpasset diagnostikk og behandling. 

Når det gjelder utvikling av behandlingsmetoder må strategien i større grad omhandle behovet for økt samarbeid og bedre risikofordeling mellom de offentlige og private aktørene i verdikjeden. Brukerne må tas med der det er hensiktsmessig. Dokumentet bør også tydeliggjøre behovet for nordisk og internasjonalt forskningssamarbeid innen persontilpasset medisin. 

Som følge av små pasientgrupper vil Norge ofte ha et for lite pasientgrunnlag til at nasjonale studier kan konkludere med hensyn til nytte. Strategien bør derfor tilrettelegge for nordiske og internasjonale studier. 

Behovet for tilrettelagte utviklings- og implementeringsløp (adaptive pathways) er en direkte følge av at antall pasienter i målgruppen for persontilpassede behandlingsstrategier er betydelig færre enn ved tradisjonell behandling der «one size fits all» er det rådende prinsipp. Som følge av små pasientgrupper vil utviklingen gå i retning av pasientens biomarkørstatus avgjør inklusjon i kliniske studier, alternativt at hver pasient utgjør et eget forskningsprosjekt i seg selv (N=1 studier). 

Strategien har stor fokus på det diagnostiske grunnlaget i persontilpasset medisin. Presis molekylær diagnostikk må imidlertid følges opp med terapeutisk målrettet behandling dersom persontilpasset skal gi bedre helsetjenester i form av økt effekt og færre bivirkninger. Tilgang til målrettede legemidler og annen innovativ behandling er således en forutsetning for persontilpasset medisin skal ha klinisk betydning. 

Finansiering og godkjenning av behandlingsmetoder

Et tiltaksområde som vi mener mangler er «finansiering av klinisk behandlingsforskning». En anbefaling her vil kunne være å utrede en nasjonal finansieringsordning for implementering av persontilpasset medisin, der behandlingen følges opp med forskning i form av kliniske studier eller registerstudier. En nasjonal finansieringsordning vil sikre en stabil finansiering og bidra til at persontilpasset behandlingsforskning blir et likeverdig tilbud til pasienter i hele landet.  

Persontilpasset medisin aktualiserer et behov for nytekning når det gjelder dagens metodevurderings-  og beslutningssystem. Godkjenning av legemidler vil for eksempel måtte skje på bakgrunn av resultater fra undergrupper av pasienter (subgruppeanalyse), og behandlinger må i større grad utprøves og tas i bruk i klinikken for at nytte skal kunne dokumenteres. Dette betyr at beslutning om innføring i helsetjenesten og betaling over offentlige helsebudsjetter vil måtte tas på «kliniske data». Dagens metodevurderingssystem og finansieringsordninger er imidlertid ikke tilpasset denne type midlertidig bruk og finansiering av behandlingsmetoder med uavklart nytteverdi. 

Vi mener i tillegg at behandlingsmetoders bidrag til kvalitetsutvikling og innovasjon er dimensjoner som også bør inngå som en del av prioriteringsvurderingen. Utvikling og implementering av persontilpasset medisin avhenger i stor grad av at prioriteringskriteriene ivaretar dette fagfeltets egenart. Det er en stor svakhet med strategiutkastet at den ikke foreslår tiltak som krever endringer i dagens rammeverk og etablerte strukturer og systemer på dette området. 

Lovverket og persontilpasset medisin

I strategien er det tatt utgangspunkt i gjeldende lovverk og enkelte steder vist til at det er behov for nærmere utredning (se pkt.  4.7.1 om «Utrede det rettslige grunnlaget for lagring og gjenbruk av genominformasjon i databaser og lignende strukturer.»)

Kreftforeningen mener at flere juridiske aspekter ved persontilpasset medisin må utredes og avklares slik at arbeidet med lovendringer kan komme i gang. Dagens lovverk er ikke laget med tanke på persontilpasset medisin der biologiske data kan sammenkobles med personregistre med helse- og populasjonsdata for å utvikle diagnostikk og behandlingsmåter.  Utfordringen med dagens lovverk er også at det er vanskelig for forskere å sammenstille data fra ulike registre. Det er ofte svært kostbart, tar lang tid, og i mange tilfeller er det også ulovlig å få tilgang til kunnskap som kunne bidratt til bedre helse og liv. Det er heller ikke tillatt med gjenbruk av data eller at forskere får tilgang til å koble data mellom registre. 

For å kunne lette tilgang til helsedata og koblinger mellom helsedata og andre typer datakilder er det derfor helt avgjørende at regelverket endres. Det som er blitt betegnet for »dynamisk samtykke» er for eksempel en ny tilnærming til samtykkeprosessen som har som mål å gjøre forskningsdeltakeren mer sentral i beslutningsprosessen. 

Vi vil understreke viktigheten av et lovverk som forenkler tilgangen til helsedata og koblinger mellom disse og andre typer datakilder for å bidra til bedre helse, kartlegging av årsaker til sykdom, og øke tilgang til deltagelse i forskning og/eller utprøvende behandling både i Norge og utlandet samt rask tilgang til nye legemidler. 

Med vennlig hilsen

Kreftforeningen

Anne Lise Ryel

Generalsekretær